5月10日，由北京药师协会主办、同济医院承办的“华东儿童血液罕见病诊疗前沿与临床实践研讨会”在同济医院光谷院区举行。

同济医院儿童血液与肿瘤科学术带头人胡群教授主持大会。同济医院儿科主任刘爱国教授、浙江省儿童医院徐卫群教授、南京市儿童医院方拥军教授、同济儿童医院院长罗小平教授致辞。与会专家高度肯定了罕见病诊治协作网络建设的迫切性与战略意义，一致呼吁社会各界加大对罕见病群体的关注力度，共同推进罕见病诊疗的规范化进程，实现早诊断、早治疗的目标。

学术交流环节，武汉市儿童医院熊昊主任医师就甲型血友病新药“马塔西单抗”的机制进行介绍；同济医院药学部孙明辉副主任药师从药理方面介绍了“马塔西单抗”的研发和作用机制；同济医院胡群教授就甲型血友病最新治疗进展及临床实践角度进行了详细讲述。来自苏州大学附属儿童医院凌婧教授、江西省儿童医院徐忠金教授、江西省儿童医院卢庆红教授以及上海交通大学医学院附属瑞金医院张姣教授就以上三个讲题展开激烈讨论。来自徐州市儿童医院安琪教授就儿童乙型血友病患者管理优化决策展开详细阐述，南京市儿童医院方拥军教授对血小板增多指南进行详细解读。湖南省儿童医院李婉丽教授、宜昌市中心医院寇宏教授、宁波妇女儿童医院冯建华教授以及襄阳市中心医院侯燕教授在此环节展开激烈讨论。

会后来自华东地区各中心的专家在同济儿童医院进行了参观，进一步深入交流学习。

本次大会聚焦血液罕见病领域，吸引了来自湖北、浙江、江苏、江西、上海、安徽等地的儿科血液学精英齐聚一堂，初步构建了覆盖华东、辐射中部的血液罕见病诊疗学术网络。针对儿童血液罕见病因发病率低、诊疗复杂而长期面临的“诊断难、治疗难、用药难”困境，会议旨在通过多学科协作（MDT）模式，建立标准化诊疗路径，全面提升区域罕见病同质化诊疗水平。

此次会议不仅搭建了华东地区罕见病学术交流的长效机制，更有力促进了科研成果向临床实践的转化。通过推动优质医疗资源的下沉与共享，本次研讨会为我国儿童罕见病防治体系的建设贡献了宝贵的“华东智慧”。